Regione Autonoma Friuli Venezia Giulia
Azienda Sanitaria Universitaria Integrata di Udine

Organization of a regional reference laboratory for the (standardization of) molecular monitoring of philadelphiapositive leukemias

Responsabile Mario Tiribelli
SOC Clinica Ematologica
Bando Bando della Ricerca Giovani Ricercatori 2009
Promotore Mario Tiribelli
Finanziamento totale 162350.00 €
Finanziamento AOU 162350.00 €
Scadenza 14 gennaio 2016
Descrizione del progetto STANDARDIZZAZIONE DELLE METODICHE DI VALUTAZIONE DELLA
RISPOSTA MOLECOLARE NELLE LEUCEMIE PHILADELPHIA-POSITIVE
(Progetto “Giovane Ricercatore” 2010)
Mario Tiribelli – Clinica Ematologica


Gli incredibili progressi ottenuti nella terapia delle leucemia Philadelphia (Ph) positive (leucemia mieloide cronica e leucemia acuta linfoblastica) con l’introduzione dell’Imatinib e dei nuovi inibitori delle tirosin-kinasi (TKI) sono accompagnati dalla necessità di migliorare ed ottimizzare la nostra capacità di valutare in modo sensibile ed accurato la risposta al trattamento, in particolare dei livelli di espressione del gene ibrido BCR-ABL, sia nei pazienti in risposta completa, per confermarne lo status (che è predittivo di una sopravvivenza libera da malattia a lungo termine), ma soprattutto nei casi con resistenza primaria o secondaria, per consentire un tempestivo cambio di terapia, con maggiori chance di risposta. Considerato inoltre che il costo di un anno di terapia con Imatinib è >20,000 €, e quello di un anno con TKI di seconda generazione è >50,000 €, si evince come è indispensabile “investire” nel monitoraggio di tali pazienti al fine di evitare la somministrazione di farmaci non efficaci.
La procedure di standardizzazione per la determinazione di valori di BCR-ABL valide in tutto il mondo sono in corso solo da pochi anni. L’obiettivo finale di questo progetto è di garantire risultati che siano validati all’interno del singolo laboratorio, che siano comparabili tra laboratori differenti e che permettano l’ottimizzazione della terapia con TKI nei pazienti affetti da leucemie acute e croniche Ph+. A livello nazionale, solo un piccolo gruppo di laboratori è attualmente in grado di fornire analisi molecolari a tali livelli di sensibilità e riproducibilità. Il presente progetto rappresenta il tentativo di formare un laboratorio specializzato nell’identificazione e nella quantificazione del trascritto BCR-ABL in una regione che attualmente non ne dispone, ampliando l’accessibilità del monitoraggio molecolare a pazienti e medici locali. Inoltre, il progetto si pone l’obiettivo di sviluppare una peculiare ed approfondita esperienza del nostro laboratorio, che potrà essere utilizzata all’interno del network di laboratori specializzati italiani (LabNet system) per sostenere trial clinici rivolti al trattamento delle leucemie Ph+.

Progetti di ricerca in corso